L'EPO (érythropoïétine) occupe les trois premières places du top 10 des médicaments biotechnologiques les plus vendus.

La biotechnologie, c'est la possibilité d'obtenir des protéines jusque là obtenues par voie extractive. Grâce à la génétique, on est en mesure de fabriquer de l'insuline, de l'interleukine (une protéine du système immunitaire) ou d'autres protéines, d'améliorer des molécules existantes ou d'en créer de toutes pièces.

Grâce aux bio-médicaments développées depuis plus de 20 ans, on a pu trouver des solutions pour des pathologies auxquelles il n'existait pas encore de traitement satisfaisant : cancer, maladies auto-immunes, maladies rares…

Ces nouveaux médicaments prennent une place croissante dans l'innovation. Ils représentent 30 à 40% des nouveautés mis à la disposition des malades, et 1/3 des médicaments en développement. Pour 2005, le secteur était estimé à 7,6 milliards de dollars.

Des médicaments plus ciblés

Chez Mutabilis, une petite société française de biotechnologie, on travaille sur le traitement des infections graves (les septicémies par exemple). Mais avec une approche totalement innovante : au lieu de tuer les bactéries pathogènes comme les antibiotiques classiques, les molécules développées ont pour objectif l'inhibition des facteurs de leur virulence. "L'intérêt de ce traitement, c'est qu'il peut être utilisé en préventif. Comme on cible uniquement un certain type de bactérie, il n'y a donc aucun phénomène de résistance" explique Sonia Escaich, responsable de la société. La jeune entreprise espère le lancement des essais cliniques en 2007.

Des molécules délicates à manipuler

Mais la biotechnologie rencontre aussi des obstacles. Alors que les médicaments chimiques sont simples à fabriquer, les protéines sont nettement plus difficiles à synthétiser et à distribuer. Ce sont en effet de grosses molécules, 10 à 100 fois la taille des molécules chimiques. Mais c'est plus leur instabilité que leur taille qui complique leur manipulation.

En effet, les protéines doivent adopter une certaine forme pour être actives, sinon elles s'altèrent ou se dénaturent. Elles sont d'autre part sensibles aux variations de température, au temps de stockage et au transport. Enfin, des impuretés sont plus facilement incorporées lors de leur fabrication que pour les médicaments chimiques.