Favoriser le développement des thérapies géniques et cellulaires pour les patients : l'approche irlandaise
Pour être en mesure de progresser, cette révolution thérapeutique essentielle pour les malades doit être soutenue par le développement des compétences et technologies de pointe qui facilitent le passage de l'innovation à la production de ces médicaments d'un nouveau genre.
Les thérapies cellulaires et géniques sont des avancées majeures en matière de santé, notamment dans le traitement des cancers ou des maladies rares. Alors que le génome humain a été intégralement séquencé il y a seulement 17 ans, les perspectives ouvertes par cette étape décisive permettent désormais d'envisager le développement de thérapies qui changeront la donne dans le traitement de maladies pour lesquelles nous étions jusqu'alors totalement démunis.
C’est déjà le cas des CAR-T cells, désormais bien connues dans le traitement des cancers. C’est aussi le cas des thérapies qui permettent la correction in vivo ou ex vivo d’un gène défaillant pour soigner voire guérir les patients atteints de certaines maladies rares. Pour être en mesure de progresser, cette révolution thérapeutique essentielle pour les malades doit être soutenue par le développement des compétences et technologies de pointe qui facilitent le passage de l’innovation à la production de ces médicaments d’un nouveau genre.
Comme le souligne la note publiée en janvier 2021 par le Conseil d’analyse économique français, cette révolution des thérapies géniques et cellulaires, et plus généralement des biotechnologies, signe un changement de modèle : nous sommes passés d’une recherche fondée sur le screening aléatoire de molécules à un modèle fondé sur la compréhension des mécanismes biologiques. Cela a permis de développer des "médicaments vivants", comme les thérapies cellulaires et géniques. Pour que ces médicaments soient viables, des innovations ont été développées afin d’assurer la reproductibilité et la fiabilité des process de production en dépit de la variabilité de la matière première cellulaire, un point primordial pour garantir à la fois la sécurité des patients et l’efficacité des produits.
Les compétences des équipes, notamment de chercheurs ou de spécialistes du génie biotechnologique, sont donc cruciales pour parvenir à répondre aux besoins du marché. Et ces derniers croissent à un rythme exponentiel, comme l’illustre ce chiffre publié par le site Centerwatch : durant les deux prochaines années, aux Etats-Unis, la Food and Drug Administration s’attend ainsi à recevoir près de 200 demandes d’autorisation de médicaments expérimentaux fondés sur les principes des thérapies géniques et cellulaires. Et selon le National Cell Manufacturing Consortium américain, la demande va s’accroître à un rythme annuel supérieur à 40% durant les 10 prochaines années. Pour répondre aux besoins croissants et émergeants, il est capital de mettre en place les compétences fondamentales comme les capacités technologiques, et d’encourager les collaborations entre les universités, les start-up et l’industrie pharmaceutique afin d’accélérer le développement de ces médicaments révolutionnaires.
L’importance de l’écosystème irlandais au sein de l’Union européenne
Consciente de l’importance d’offrir un écosystème propice à cette innovation disruptive, l’Irlande a développé un environnement unique qui encourage les collaborations entre les composants nécessaires que sont les talents, la science et l'industrie.
De plus, afin de soutenir les progrès dans le domaine biopharmaceutique, elle a investi 10 milliards d’euros depuis 10 ans dans ce secteur, avec un focus récent sur le développement des thérapies géniques et cellulaires : ainsi, nos recherches ont démontré que 12 millions de crédits qui ont récemment été accordés par la Science Foundation Ireland et 25,5 millions d’euros par le Fonds d’innovation pour les technologies disruptives (DTIF) dans le cadre de ses premiers appels d’offre.
Des investissements collectivement ciblés ont renforcé l'écosystème irlandais, visant à faire de l'Irlande un lieu attractif de choix pour les grandes multinationales et les PME.
A la suite de la sortie du Royaume-Uni de l'Union européenne, l'Irlande est désormais le seul pays membre anglophone. Forte d’une base installée de multinationales biopharmaceutiques, de PME dynamiques et en pleine croissance, grâce à ses universités et à son ancrage européen, l'Irlande représente un lieu mondial unique et attrayant pour faire avancer la recherche et le développement industriels dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires.
La formation aux technologies de pointe
Consciente de l'évolution des besoins en matière de recherche, de compétences et de formation nécessaires à la mise en œuvre de ces technologies de rupture, l’Irlande a investi dans des programmes de recherche et de formation adaptés à l'industrie. Le perfectionnement continu de l'industrie biopharmaceutique est essentiel pour garantir la satisfaction des demandes mondiales en compétences. Le National Institute for Bioprocessing Research and Training (NIBRT) figure parmi les acteurs clés de l'industrie biopharmaceutique irlandaise et européenne, et propose notamment des programmes d’accompagnement des industriels pour favoriser la formation des salariés en interne. C’est par exemple le cas avec Takeda et deux grands instituts médicaux irlandais qui développent des programmes de formation des employés pour une usine de fabrication de thérapie cellulaire de la multinationale, située près de Dublin.
En ce qui concerne l'accès aux technologies de production de nouvelle génération, le NIBRT a entamé une collaboration avec GE Healthcare pour mettre en œuvre une série de formations pratiques axées sur les technologies cellulaires avancées, en particulier la fabrication des cellules CAR-T et les thérapies contre le cancer. Ce nouveau programme de formation aidera l'industrie mondiale de la biofabrication à améliorer ses compétences grâce à un accès pratique aux nouvelles technologies de production. La formation comprend des modules sur les plateformes à usage unique, les technologies de production de thérapie cellulaire, les stratégies d'efficacité des processus et les méthodologies de développement des processus. Constatant la nécessité d'élargir rapidement ses ressources en talents, GE Healthcare a baptisé programme "Fast Trak" cette initiative dont l'objectif est d'accélérer l'expertise mondiale dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires.
Grâce à ces programmes, l'objectif est de faire de l'Union européenne une plaque tournante mondiale pour l'innovation, la recherche, le développement et la fabrication de thérapies innovantes qui, à terme, auront un impact sur la société en offrant de meilleures options de traitement aux patients.